Őssejtpiszkával az izomsorvadás ellen
Izomfejlődési rendellenességben szenvedő felnőttek átprogramozott őssejtje segítségével enyhíteni lehetett a hasonló induktív betegségben szenvedő egerek tüneteit egy laboratóriumi kísérlet során - áll egy frissen közzétett tanulmányban.
2008. január 1. kedd 14:51 - Hírextra
Jelentős előrelépésről van szó a módosított őssejtekkel való jövőbeli genetikai humánterápia területén - vélik a Milánói Egyetem munkatársa, dr. Yvan Torrente által vezetett, a Cell Press című amerikai szakfolyóiratban megjelent tanulmány szerzői.
A leggyakoribb gyermekkori izomfejlődési rendellenesség, a Duchenne-féle izomdisztrófia gyógyíthatatlan genetikai betegség, amely az anyán keresztül öröklődik és csak fiúgyermekeknél alakul ki. A kór fokozatosan éri el az izomzat egészét.
A betegséget egy gén mutációja okozza, amely megakadályozza, hogy a sejtek disztrofint termeljenek. Ez az izomfehérje fontos szerepet játszik az izmok elektromos aktivitásában.
A tudósok átprogramozták az őssejtek DNS-ét, amelyek így nem vesznek tudomást a mutációról, és egy rövidebb, de aktív fehérjeláncot termelnek.
Az őssejtekkel kezelt egereknek jóval erősebb izomzatuk fejlődött ki, és sokkalt tovább tudtak futni a futószőnyegen, mint kezeletlen társaik.
Más laboratóriumokban elvégzett állatkísérletek is biztató eredményt hoztak. Novemberben egy amerikai kutatócsoport olyan szintetikus molekulát állított elő, amely az egereknél megszüntette a miotóniát (izomfeszültséget), a disztrófia egyik fajtáját.
A Duchenne-kór, amely nevét első leírójáról, a XIX. században élt Guillaume-Benjamin Duchenne francia neurológusról kapta, minden 3500 gyermek közül egy fiúnál fordul elő. A Duchenne-kóros gyermekek 7 és 12 éves koruk között elveszítik járásképességüket, és az esetek többségében húszéves koruk körül a szív- és a tüdőizmok gyengesége miatt meghalnak.
Forrás: MTI
