Biztonságos génterápia

A Mydicar elnevezésű kezelésben – melyet egy kaliforniai (La Jolla) magáncég, a Celladon fejlesztett ki – egy olyan enzimet juttatnak a páciensek szervezetébe, amelyből egyébként hiány keletkezik szívelégtelenségben.

"Biztonságosnak bizonyult, és úgy tűnik, hogy az igen előrehaladott szívelégtelenségben szenvedő pácienseknél, akik amúgy az elérhető optimális terápiát már megkapták, javította a tüneteket és az életminőségüket" – összegezte Donna Mancini, a New York-i Columbia Egyetem munkatársa, aki az egy évig tartó követéses tanulmány eredményeit Chicagóban ismertette az Amerikai Szívtársaság találkozóján.

A módszer megelőzte vagy legalábbis kitolta a szívelégtelenség miatti halálozást, a kórházi kezelések és a transzplantáció szükségességét. A kislétszámú klinikai kipróbálásban 39, szívelégtelenségben szenvedő páciens vett részt. Az eljárásban a hiányosan működő, SERCA2 nevű enzimet kódoló gént helyettesítik vagy aktivitását növelik.

Az enzim alapvetően fontos a sejtek kalcium szintjének beállításában, amely a szív megfelelő pumpafunkciójához szükséges. A kezelés során a páciensek szívartériáiba katéter segítségével fecskendezték be a szert a szívsejtek közvetlen közelébe. Kilenc ember kapott a szerből nagy dózist, nyolcan kis dózist, nyolcan pedig közepeset. 14 páciensnél placebókezelést alkalmaztak.

12 hónap elteltével a kontrollnál megállapították, hogy a nagy dózisú kezelésben részesülők csoportjában 88 százalékkal csökkent a halálozás, a transzplantáció vagy szívmotor, illetve kórházi ápolás szükségessége. A terápia során egyetlen páciensnél sem jelentkezett komplikáció, Mancini szerint ez azt bizonyítja, hogy eljárásuk biztonságos.

A cég szerint a kezdeti eredmények eléggé meggyőzőek ahhoz, hogy a klinikai kipróbálást folytassák.